Aprovação CAR-T Cell no Brasil

A aprovação se baseia nos resultados do estudo pivotal de fase II ELIANA, aberto, de braço único. Primeiro ensaio clínico pediátrico de registro de terapia de CAR T-cells, o trabalho multicêntrico inclui pacientes de 25 centros nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e Japão.

Neste estudo, 68 pacientes de 3 a 23 anos foram infundidos com a Terapia CAR-T e 63 foram avaliáveis quanto à eficácia. Os pacientes deveriam ser primariamente refratários, refratários à quimioterapia após a primeira recidiva, ter recidivado após terapia de segunda linha, ou inelegíveis para um transplante alogênico de células-tronco (SCT).

Os resultados mostraram que 83% dos pacientes que receberam tratamento com Tisagenlecleucel obtiveram remissão completa ou com recuperação incompleta de contagem sanguínea no período de até três meses após a infusão.