O transplante de medula óssea é um tratamento indicado para doenças relacionadas a fabricação de células do sangue e com deficiências no sistema imunológico, que afetam as células do sangue, como as leucemias e os linfomas.

A medula óssea é um tecido líquido-gelatinoso que ocupa o interior dos ossos, sendo conhecida popularmente por 'tutano'. Na medula óssea são produzidos os componentes do sangue: as hemácias (glóbulos vermelhos), os leucócitos (glóbulos brancos) e as plaquetas. As hemácias transportam o oxigênio dos pulmões para as células de todo o nosso organismo e o gás carbônico das células para os pulmões, a fim de ser expirado. Os leucócitos nos defendem das infecções. As plaquetas compõem o sistema de coagulação do sangue.

O procedimento é rápido, como uma transfusão de sangue, e dura em média duas horas. Consiste na substituição de uma medula óssea doente ou deficitária por células normais de medula óssea, com o objetivo de reconstituição de uma medula saudável.

Pode Autólogo, quando a medula vem do próprio paciente. No transplante Alogênico a medula vem de um doador. O transplante também pode ser feito a partir de células precursoras de medula óssea, obtidas do sangue circulante de um doador ou do sangue de cordão umbilical.

Para o paciente que está recebendo a medula óssea, os principais riscos se relacionam às infecções e às drogas quimioterapicas utilizadas durante o tratamento.

Durante todo este período, em que estas células ainda não são capazes de produzir glóbulos brancos, vermelhos e plaquetas, em quantidade suficiente para manter as taxas dentro da normalidade, o paciente fica mais exposto a episódios infecciosos e hemorragias. Por isso, permanece internado no hospital, em regime de isolamento

Com a recuperação da medula, as novas células crescem com uma nova 'memória' e, por serem células da defesa do organismo, podem reconhecer alguns órgãos do indivíduo como estranhos. Esta complicação, chamada de doença enxerto contra hospedeiro, é relativamente comum, de intensidade variável e pode ser controlada com medicamentos adequados. No transplante de medula, a rejeição é relativamente rara, mas pode acontecer. Por isso, existe a preocupação com a seleção do doador adequado e o preparo do paciente.